破解“孤儿药”困境，守护罕见病患者健康

罕见病不仅种类繁多，而且多数患者病情严重、诊断困难。然而，由于患者群体规模小、药物研发成本高昂、市场回报有限，制药企业往往缺乏研发动力。这类药物也因稀缺而被称为“孤儿药”。面对罕见病患者群体，如何打破市场惰性，破解“孤儿药”的研发与供应困境，已成为全球性挑战。（6月26日《科技日报》）

在我国，罕见病患者人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。然而，治疗这些罕见病的药物，也因稀缺而被称为“孤儿药”，使得罕见病患者陷入用药难的泥沼，亟待我们采取措施破解，让罕见病药品不再“稀罕”。

“孤儿药”困境的形成，源于多方面复杂的原因。罕见病患者人数少、市场需求小，使得药企在研发这类药物时面临高成本、高风险却低回报的窘境，研发动力严重不足。同时，药物研发难度大、周期长，进一步加剧了“孤儿药”的短缺。此外，我国罕见病缺乏官方定义，患者数据匮乏，这不仅使流行病学数据缺失，也让药企在药物设计上缺乏合理依据，更使得针对罕见病患者的医疗保障体系搭建困难重重，孤儿药相关政策难以精准制定和有效实施。

为破解这一困境，加快“孤儿药”上市进程是关键一步。简化审批流程，建立快速审批通道，如同为“孤儿药”开辟一条绿色通道，能让药物更快地到达患者手中。就像一些专家建议的，优化创新药审批程序，在确保药物安全有效的前提下，缩短审批时间，使那些在外国已上市的仿制药无需经历漫长而重复的审批流程，尽快满足国内罕见病患者的用药需求。

推动立法是破解“孤儿药”困境的根本保障。一个纲领性的立法文件，能统筹各方力量协同发力。通过立法，明确罕见病的定义，建立健全罕见病孤儿药法规，从药物研发、审批到医疗救助和社会保障等各个环节进行规范和支持。例如，在更广泛的罕见病相关医院科室推广统一的罕见病注册系统，加快患者数据的收集和分析，为药物研发提供有力支持。

加强多方合作也是重要举措。鼓励国内药企与国外研发药物的药企合作，弥补自身创新性的不足，将中国作为临床试验的基地，使药物能更早地进入我国市场。同时，利用人工智能等先进技术为罕见病药物研发助力。如哈佛医学院研究团队开发的AI模型TxGNN，为识别罕见疾病和无药可治病症的候选药物带来了新的希望，我们应积极推动这类先进技术在我国的研发和应用中。

罕见病患者是一个特殊的群体，他们不应被遗忘在健康的边缘。我们应共同努力，从政策支持、立法保障、多方合作等多方面入手，破解“孤儿药”困境，让罕见病药品不再“稀罕”，为罕见病患者点亮生命的曙光，让他们也能享受到应有的医疗保障和关爱，不再在病痛中孤独挣扎。这不仅是人道主义的体现，更是社会文明进步的必然要求。（张西流）